肌萎缩性侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis,ALS）又称卢伽雷症，在1869年首先被描述。它是一种致死性运动神经元疾病，以脑和脊髓中选择性大运动神经元的变性为特征，10%~20%的患者有家族性。家族性与散发性的ALS具有共同的临床和组织病理学特点。临床表现为缓慢起病，进行性发展，逐渐出现四肢肌肉的无力、萎缩，并有锥体束征等，直至呼吸麻痹而死亡。一般认为，ALS发病年龄在20~80岁，平均年龄在57岁左右，男性发病率比女性发病率高些。平均发病率为每10万人口5人左右，由此推断中国每年新增病人6~7万。ALS的病因和发病机制尚不清楚，临床上治疗非常困难，目前以药物治疗和保护神经功能向结合为主，仅能延长患者存活期，而不能恢复神经运动功能。未经治疗的ALS患者自发病后的生存期平均为3.5年，5年存活率为20%。几十年来，虽然各国科学家在ALS的研究上投入了巨大的人力物力，并取得了某些进展，但仍未找到有效的治疗方法，ALS成为一个全球性的难题。而干细胞研究的迅速发展为ALS的治疗带来了新的希望。 
    近年来，有不少文章报道应用干细胞治疗ALS，描述了干细胞如何迁徙至准确的位置并替代功能受损的细胞。干细胞具有的强大迁徙能力，使经脑脊液移植成为可能。约翰霍普金斯大学的研究者在一种病毒损伤引起运动神经元死亡产生ALS一样症状的模型上进行了干细胞的实验。将胚胎干细胞移植入辛德毕斯病毒感染鼠的脊髓液中（这种病毒能导致鼠后肢的瘫痪）。经过干细胞移植治疗后，55%的鼠显示出后肢运动功能的改善和提高，有大约6%的细胞迁徙入脊髓内部分化为神经元样细胞，并表现出神经细胞特异性表面标志，这些结果令人兴奋。
    造血干细胞亦能够分化为各种神经系细胞，包括神经元和星形胶质细胞。将造血干细胞进行ALS鼠模型的鞘内脑脊液移植，发现能够改善运动和行为功能。神经干细胞的发现和培养成功是近十多年来神经科学领域的一项重大突破，在开展的一系列研究证明了神经干细胞比胚胎干细胞更成熟，能够迁徙和集中至由肿瘤或其他损伤因子引起损害的部位。将神经干细胞通过注射入第四脑室或者脑池内的脑脊液，发现移植的细胞被脑脊液在蛛网膜下腔内广泛的转运，在脊髓的软脑膜上呈簇状生长。更重要的发现是，大量的移植细胞迁徙入受损部位并且整合入脊髓组织中，分化为神经元和胶质细胞。由于神经干细胞具有更接近神经系统、分离培养简单和能直接分化为神经元、胶质细胞和少突胶质细胞等优点，许多学者认为神经干细胞在治疗ALS疾病上将会有更多的进展。与神经干细胞取材困难、异体神经干细胞移植具有免疫排斥反应使移植后的成活率较低以及胚胎干细胞来源有限并受到法律和伦理等的限制相比较，间充质干细胞具有取材方便、体外扩增相对容易及伦理法律等方面的优势，必将是今后临床移植治疗ALS的最佳种子细胞。目前，间充质干细胞移植治疗ALS在临床上的应用取得明显进展。我们为12例肌萎缩侧索硬化患者进行了干细胞鞘内移植。临床试验显示，在无免疫抑制剂的情况下患者存活超过20周，未发现明显的副作用。这些充分表明，MSC移植治疗ALS是一种安全有效的新方法，是人类对付ALS这一全球性难题的新突破。