今年以来，《科学》、《自然》等国际顶级学术杂志相继刊载国内外学者文章，聚焦白血病、淋巴瘤的基础及临床重要研究进展，而诸多研究都源于我国学者用三氧化二砷（AS2O3）治疗血液病的这一原创做法，并在此基础上融入了肿瘤干细胞、基因靶标等最新理念，为血液肿瘤治疗新机制的研究指明了方向。
    早在上世纪70年代，哈医大一院的医生创造性地将三氧化二砷（As2O3）应用于急性早幼粒细胞白血病（M3型）的患者，之后又拓展到经维甲酸治疗复发的M3型病例上，其完全缓解率突破90%以上。之后，我国学者陈竺、王振义院士首次从分子生物学及基因水平揭示了As2O3诱导早幼粒白血病细胞凋亡的机理。此后，全世界的学者开始将其引入肝癌、淋巴瘤等多种肿瘤的研究领域，取得了众多成果。
　　静止肿瘤干细胞 复发的根源
　　作为血液肿瘤学界公认的20世纪最重要的里程碑式的进展之一， As2O3在新世纪又被赋予了新内涵，而此次的突破则来源于肿瘤干细胞概念的提出。目前的癌症全身性综合疗法常无法遏制晚期肿瘤，即使早期病人在几乎痊愈的情况下，还会有相当一部分病例复发和转移。面对这一现状，科学家们提出肿瘤干细胞新理论。该理论的观点主要有三个：首先，肿瘤起源于组织干细胞或祖细胞，由于自我更新过程中的失调控而产生；其次，在肿瘤发生过程中肿瘤干细胞驱动着肿瘤生长；第三，当前的化疗药和放疗手段大多针对构成肿瘤主体的、增殖和分化的细胞，而不是相对静止、耐药的肿瘤干细胞。因此，这种静止状态和耐药性最终导致转移和复发，使许多治疗无果而终。
　　As2O3的新作用 杀伤肿瘤干细胞
　　近年来随着肿瘤干细胞的新标志物逐步被确定、荧光激活细胞分类技术的快速发展，以及在免疫受损小鼠移植瘤试验中发现特定细胞亚群形成肿瘤，越来越多的肿瘤干细胞被成功分离、鉴定出来，包括白血病干细胞、乳腺癌干细胞、神经胶质瘤干细胞等，相关药物干预试验的结果也相继发表。
　　而随着对肿瘤干细胞的深入研究，学者发现As2O3对肿瘤干细胞也有击杀和消除作用。2010年，上海血研所张晓伟及陈竺院士等人在《科学》杂志上发表了白血病领域的最新成果，揭示PML基因是As2O3的直接作用靶点。这一结果不仅成功阐述了其对急性早幼粒细胞白血病（APL）的作用靶点和分子机制，更为深远的意义在于几乎所有肿瘤的发生都与PML的异常定位有关。而As2O3靶向作用于PML基因，提示未来可能通过锁定PML来治疗多种恶性肿瘤。而该所所长陈赛娟院士日前报告的一项研究结果显示，As2O3在慢性粒细胞白血病（CML）的治疗上，是通过靶向CBL基因而起作用。这意味着，新治疗理念同样可以应用到与CBL相关的肠癌等多种肿瘤上。
　　国际多项研究 确立As2O3“明星”地位
　　在肿瘤干细胞研究领域，国际学者也对这一目前证据最充分能靶向诱导肿瘤干细胞凋亡的“明星”给予充分关注。美国、日本、意大利联合科研小组新近发表在《自然》杂志上的论文显示，As2O3相关的PML基因下调是清除白血病干细胞（LICs）的有效方法。传统的化疗并不能影响休眠的LICs，而As2O3 可以通过降低PML水平来消除LICs。换言之，LICs来源于造血干细胞，这意味着有可能通过消除LICs治愈包括粒系统、淋巴系统的恶性肿瘤。事实上，As2O3因清除LICs治愈急性早幼粒细胞白血病（APL），已被德、美等多国学者的试验研究加以证实。而对于As2O3可通过清除LICs来治疗甚至治愈淋巴瘤，也已由法国、伊朗学者的一项基础与临床相结合的试验初步验证，并于日前发表在《科学》杂志上。人们有理由相信，在击倒恶魔肿瘤干细胞的对抗赛中，As2O3这一传统中药砒霜中的主要成分有望成为最优秀的“拳击手”。