本项目为集人肌母细胞的研究、生产及医疗应用为一体的高科技平台技术，可用于治疗心脏病、Ⅱ型糖尿病、肌肉萎缩、实体癌等重大严重危害人类健康的疾病，具有极大的社会经济效益。符合国家科技部“十三五”国家重点研发计划优先启动重点研发任务中“重大疾病防控、生物医药材料”领域，项目的实施在人口健康发展方面必将成为未来10年颠覆性医疗技术。
目前全球20个国家应用了肌母细胞移植技术，FDA批准了23项肌母细胞治疗临床试验，欧盟EMA批准了6项肌母细胞治疗的临床试验，涉及肌萎缩、心脏病、肿瘤、II型糖尿病、尿失禁、抗衰老美容等领域，其中治疗肌萎缩、心脏病已达III期临床，600多例的临床试验表明肌母细胞移植技术治疗肌萎缩、心脏病是安全有效的，肌母细胞移植治疗心脏病可替代心脏器管移植。
罗盖教授是全球体细胞移植治疗技术创始人，一直引领国际肌母细胞研究与应用开发，拥有200多项肌母细胞全球原创性发明专利。领军肌母细胞研究46年多，被引进为“国家创业千人计划专家”以填补国家空白，赶超欧美国家，使我国一步迈上世界生物医药顶端。
肌母细胞不是干细胞，它是肌肉组织的前体细胞，来源于中胚层，具有自我更新和促进肌纤维再生的能力，是人体内唯一具有天然融合功能的细胞，融合的过程也即移植的细胞核内向患者的肌细胞内传递的过程，修补患病细胞的遗传欠缺。肌母细胞彼此融合，发展为新的成肌纤维细胞以弥补坏死的肌细胞。肌母细胞植入患者体内后，可定向发展(develop)为正常的肌肉细胞[而不像干细胞那样多向分化(differentiate)成各种不同类型的细胞]，从而修复衰退或损伤的肌肉组织生理功能。肌母细胞只再生肌肉，因此该细胞不属于干细胞，也不具有肿瘤风险和多向分化风险。
从生命的源头（正常细胞）入手来治疗这些病症的基因调控缺陷是一种全新的临床治疗思路，是人类基因组治疗的典范，是一种革命的划时代意义的治疗方法，是颠覆性医学革新。
目前，肌母细胞的治疗理论、生产与提纯技术、自体和异体肌母细胞治疗的适应性问题以及肌母细胞的注射技术和相关医疗器械都已经发表和取得国际专利，如果我国能够充分利用人肌母细胞移植治疗技术，迅速开展心脏病、糖尿病、癌症、严重肌萎缩等目前尚无有效治疗手段的临床应用，必将能够站在国际生物医疗技术的前沿，并获取巨大的社会和经济效益。
肌母细胞移植治疗对疾病的预防和缓解
肌母细胞移植是被国际专利保护的独特肌肉再生技术。其用于治疗肌萎缩、缺血性心肌病在欧美已进入临床试验III期，癌症为临床试验II期，糖尿病为临床试验I期。肌母细胞不是干细胞，已经定向分化明确，只能发展为肌纤维。移植后的肌母细胞能天然地相互融合，也能与肌萎缩、心脏病或II型糖尿病体内的因基因缺陷而异常的肌纤维融合，通过正常人基因的传递获得稳定而持久的原先缺失的基因产物的表达，而在坏死心肌处肌母细胞可发展为心肌细胞。转染VEGF165的肌母细胞可以同时再生毛细血管和肌细胞，并具有治疗心衰、缺血性心肌病、糖尿病下肢缺血、勃起障碍和秃头的潜能。由于肌母细胞小且呈梭形并有弹性，可以在皱纹间和皮肤表面生长，可以加强涂抹后皮肤的颜色、光泽和质感，也可以通过皮下注射祛除皱纹，肌肉注射肌母细胞可以加强肌群的大小、形状、一致性及力量，通过改善线条、轮廓和活力来塑造年轻的外表。
在1）人肌母细胞和皮肤的黑色素瘤细胞共同培养，2）用肌母细胞注射进胃肠癌和肺癌的裸鼠，3）用肌母细胞注射进原发性多发性肝癌，转移性的肺和胃癌的病人身上，癌细胞不能继续繁殖，并开始凋亡。试验证明，癌肿体积缩小，癌细胞大量减小。人肌母细胞移植治疗阻止了癌细胞的生长和扩散。罗教授团队确认肌母细胞杀癌细胞的四个机制：a）肌母细胞释放25倍的肿瘤坏死因子-α (TNF-α); b)在实体癌中，肌母细胞强夺了癌细胞的氧气和养料；c）外来的健康肌母细胞注射到实体癌中，调动了病人的免疫反应，局部精准地杀死癌细胞；d)肌母细胞包裹着尚未被杀死的癌细胞，防止其扩散转移，并继续杀死癌细胞。
此非常有前途的技术在治疗遗传病、致命性疾病和衰弱性疾病方面具有极大的社会效益和经济效益。
罗盖教授
罗教授出生在长沙，2岁到香港，系加拿大籍华人，十年求学于加拿大，在美国从事医学教学、基础和临床科研工作达二十九年之久。他于上世纪70年代用动物试验开拓了肌母细胞移植技术的理论，1990年开创了人肌母细胞移植治疗技术在人体的临床应用，是全球细胞移植协会4名创始人之一。迄今已在世界著名专业杂志如《科学》、《自然》、《柳叶刀》、《循环》上发表了多篇论文，并创刊了四份国际再生医学杂志。1999年，受美国白宫邀请，演讲了肌母细胞移植治疗技术，被授予美国国家特殊优秀服务奖章，之后获得俄罗斯科学院荣誉奖。1993年美国FDA关于肌母细胞治疗肌萎缩的技术标准，就是根据罗教授于1990-1993年期间的研究成果制定的，FDA还连续5年批准罗教授的团队在肌母细胞治疗肌萎缩II、III期临床试验期间（1994年到1998年）收费，和给予快速通道。
研究基础
很多疾病是由多种基因遗传导致的，病症的根源在于细胞内部及细胞间的各种基因调控关系的缺陷，导致器官衰退，因此，修复或替换致病基因才能实现正常细胞功能。
罗盖教授从20世纪70年代开始，进行了系列有关肌母细胞的基础和临床研究。70年代实施肌母细胞治疗肌肉萎缩症模型动物试验获得成功, 疗效显著。80年代，首次发明了一系列全球独特的肌母细胞体外培育与临床治疗技术，极大地提高了体外培养肌母细胞的纯度（100%）和肌母细胞的数量（500-1000亿），从而解决肌母细胞移植治疗/人类肌母细胞基因组治疗（MTT/HMGT）临床治疗的许多关键问题，奠定了人类临床试验基础。1990年，首次利用肌母细胞移植治疗技术对11个单个基因遗传病假肥大性肌营养不良症（DMD）病童进行临床治疗，取得了明显的治疗效果，基因表达效果持续6年之久。成果于1990年7月14日发表在世界顶级科学杂志Lancet上，比在国际上号称为“基因治疗之父”的美国病毒基因治疗学家French Anderson的工作开始早2个月，比他的文章发表早2年。1993年，对32个6-14岁假肥大性肌营养不良症患病男孩进行肌母细胞移植治疗技术（肌母细胞的注射量是500万），在6个月之后，60%的患儿的膝关节伸肌肌力增加50%，安全有效，据此，美国FDA参照罗盖教授的经验和技术于1993年制定了体细胞治疗的相关标准。1997年，64个DMD患者每人接受500亿细胞治疗，18个月后患者肌力增长了123%。随访至今，很多接受过治疗的患者年龄已近40。未接受肌母细胞移植治疗的DMD患者大多在20岁前去世。
罗盖教授曾连续5年获FDA授权利用肌母细胞治疗肌肉萎缩症（DMD）在Ⅱ和Ⅲ期临床试验阶段收取合理的费用，每位DMD患者15万美元，在FDA历史上尚属首例。
在心脏病方面，罗盖教授2000年与美国哈佛大学教授合作，首次利用导管技术注射肌母细胞对心脏病模型猪进行治疗，注射量10亿，20个点位，随后的生理生化和病理组织学检查均显示：模型猪的心脏功能有非常明显的改善。
2002年与新加坡国立大学合作，首次用同体肌母细胞治疗心肌梗塞的病人。开胸后对心脏梗塞区周边27个点进行注射，注射量为4.65亿，术后病人的心功能获得明显改善。
2003年与俄罗斯医学科学院主席Leo Bockeria院士合作，首次在国际上用人类异体的肌母细胞对心肌梗塞患者进行治疗，同样获得了明显的疗效。
多篇重大研究报告，注射肌母细胞12个月后，病人左心室射血分数增加约40%，灌注能力增强38%，比目前其它任何疗法效果好。该技术已被认为是最有前途的心脏病治疗技术。
2004年首次将肌母细胞用于2名II型糖尿病患者，获得了显著的治疗效果。同年，将肌母细胞用于人体的抗衰老美容治疗也获得良好的疗效。
40多年研究工作中，罗盖教授在美国获得3000多万美元的专项研究基金（其中包括NIH、NSF基金、MDA、FDA允许治疗收费和其他机构资助等），使得这一重大医学发明发展成为医学中多学科的平台科技。
2009年受国家科技部门邀请回国创业，目前已经在武汉东湖高新技术示范区建立了680平方米符合cGMP标准的细胞培养间，年产达标细胞1万亿；对国内多家三甲医院的专家予以肌母细胞治疗技术培训；2014年底与医院合作，先后免费治疗了8例肌肉萎缩症、1例庞贝病患儿、7例大面积心梗病人、6例实体癌病人，全部安全，效果良好。
本项目具有独特的技术创新
1）高纯度高活力大数量的肌母细胞培养技术
采用独特的培养技术，使2克的供体肌肉组织经过培养后肌母细胞数达到500亿，纯度可达到100%，活力极高。目前国外同行获得的细胞数量远低于100亿，纯度仅为75%左右。纯度的高低决定了临床治疗时免疫抑制剂的使用量和使用时间，杂细胞（主要是成纤维细胞）是引起免疫反应的根源；活力高低决定了细胞治疗后的效果，因此，通过本项目组获得的细胞在临床使用时具有免疫反应低（病人仅需接受2-3周免疫抑制剂），活力高，治疗效果好的特点，有效解决临床细胞治疗的许多关键问题（移植细胞死亡、免疫排斥、炎症反应），为临床治疗提供了根本保证。
2）对进行性假肥大型肌营养不良症（DMD）这种不治之症提供安全有效的治疗方法
进行性假肥大型肌营养不良症（DMD）是最常见的X连锁隐性遗传性疾病，发病率为1／3500活产男婴。患者通常3～5岁隐袭起病，一般9-12岁不能行走，通常于8-9岁开始出现呼吸肌无力，呼吸肌无力随年龄和功能的降低而逐渐加重，呼吸功能不全和肺部感染是DMD死亡最常见的原因，大约75％的患者于18岁死于呼吸衰竭。同时由于抗肌萎缩蛋白的缺乏引起局部心肌细胞假肥大，萎缩／坏死以及由于结缔组织和脂肪浸润引起纤维化从而引起心肌无力。被世界卫生组织列为与艾滋病、癌症、系统性红斑狼疮齐名并列的世界五大绝症之一，目前根本没有任何药物可以治愈。我国发病率为 0.08% （每年新增 10.4 万人）；终生患病高达 80% 以上。
自1990年始，罗教授已发表治疗了280个肌营养不良症病人，绝大多数患者状况明显改善，经治疗的患者目前生存时间明显延长，达到44岁之久。肌母细胞治疗方法曾经获得美国FDA Ⅲ期临床试验批文和收费准许。
3）使坏死心肌再生，大幅改善心肌功能，且可替代心脏移植
现在20个国家已发表数篇应用肌母细胞治疗心脏病安全有效的文献，肌母细胞治疗使左心室射血分数一年内可增加40%，是目前任何治疗心脏病的方法所不能达到的。
心肌细胞是终末化组织，再生能力很低，坏死的心肌被纤维组织代替形成疤痕。当前内外科的治疗均不能修复及逆转已经坏死的心肌，坏死的部分经过心脏重构，最终发展为缺血性心力衰竭，缺血性心衰的病理生理有多种因素参与，但丧失心肌细胞是主要原因。目前治疗终末期心力衰竭的有效方法是心脏器官移植，而心脏移植受到器官来源、经费、免疫排斥反应方面的限制，能够接受心脏移植手术的病人目前每年只能达到近百例，目前人肌母细胞移植已经成为治疗缺血性心衰最有前景的方法之一。心脏肌母细胞移植是向心肌梗死内边缘注入人肌母细胞，这些细胞在心肌的微环境下能够成熟，向心肌细胞转化，改善心功能。有关机制罗盖教授于2002年在国际上发表。此治疗方法在美国FDA已达到Ⅲ期临床。
与心脏器官移植相比较：心脏器官移植需经严格筛选的供体，配型成功率低。术后病人需终生服用免疫抑制剂以抗移植排斥反应。且病人存活率极其低下，其原因是术后会出现许多并发症。
肌母细胞治疗心脏病有以下优势：①供体来源丰富，从一位健康供体取2克骨骼肌经过培养扩增后可以供50位病人使用；②细胞治疗手术过程简单，无需开胸即可通过心导管实施手术。病人创伤小有利于心脏病人康复；③肌母细胞有独特的天然融合性，在移植一、两星期内与宿主肌细胞融合，而在融合过程中失去MHC-1抗原，心脏病病人在进行细胞治疗前后只需要使用三周免疫抑制剂即可保证病人无排斥反应，既减少了病人使用免疫抑制剂对身体的影响，又减少了病人的经济负担；④心肌梗死病人可以在心梗发生后几小时内进行肌母细胞治疗，有效防止疤痕形成，手术后病人心脏收缩力加强，生存年限和生活质量明显提高。
4）为II型糖尿病病人提供治标治本的基因组治疗方案
人体75%的糖代谢是由骨骼肌完成的，Ⅱ型糖尿病病因之一是由于表达GLU4/IRAP基因组的缺失所引起，是基因缺陷疾病的一种，主要表现在对骨骼肌摄入葡萄糖能力的削弱。正常人体内，胰岛素和胰岛素受体共同作用改变骨骼肌纤维的质膜结构，随着新陈代谢的需要允许血糖顺着化学浓度梯度进入细胞中。胰岛素抵抗的原因是糖尿病患者肌纤维上的胰岛素受体不足，或拥有足够的受体，但这些受体由于分子构象的异常失去功能，也许两个同时存在，即患者表达GLU4/IRAP基因组发生损伤或缺失。对此，肌母细胞移植治疗技术将携带正常人类基因组的细胞核传递到患者的骨骼肌纤维中，进行有效的基因修复。对于同种细胞的融合，可形成新的肌纤维，表现出正常胰岛素受体的功能。
5）对实体癌患者提供一种有效且无副作用的治疗方案
肌肉组织极少发生癌变，研究发现，肌母细胞在发育形成肌纤维的过程中能够分泌25倍的肿瘤坏死因子（TNF-α），通过旁分泌方式向周围扩散，杀死附近的癌变细胞。目前大量的动物实验及病人的临床试验已经证实了注射肌母细胞抑制或治疗实体癌的可行性、安全性和有效性。该方法无副作用。
