干细胞在儿童疾病中的应用与展望
来源： 日期：2020-06-11
每一个孩子都是坠落人间的天使
当他们呱呱坠地的那瞬间
就是一个家庭欢乐与希望的源泉。
但这世上也有折翼的天使
令人畏惧的疾病
使他们丧失了飞翔的力量！
随着干细胞再生医学的迅猛发展，给越来越多的家庭带来了希望的曙光，今天我们就和大家聊一下干细胞在儿童疾病治疗领域中的应用和发展。
干细胞治疗儿童成骨不全
儿童成骨不全症，又称“脆骨病”，患有这种疾病的小朋友，因为太容易发生骨折，无法承受磕碰，被称为“瓷娃娃”。
美国宾州州立大学医学院的研究人员曾在动物实验中发现,间质干细胞和作为细胞外基质的Ⅰ型胶原混合后,能够在体内合成高密度新骨,改善小鼠骨强度，展现出治疗成骨不全症的潜力。
2009年，首次有关于间充质干细胞治疗儿童成骨不全症的报道，6个患者在骨髓移植后18-34个月接受了间充质干细胞静脉输注，其中5个身体骨架生长非常明显。
干细胞治疗儿童肺病
50%的极早产新生儿都可能患上一种肺部疾病，即支气管肺发育不良，发病率和病死率都较高。
2018年，据外媒报道，澳大利亚莫纳什大学利用胎盘干细胞尝试对6名患有支气管肺发育不良的早产婴儿进行治疗，目前Ⅰ期临床已经获得成功。据悉，一个婴儿的胎盘中含有的丰富干细胞，可以为需要治疗的孩子提供丰富的干细胞来源。早在2014年，The Journal of Pediatrics上便刊登了新生儿间充质干细胞对支气管肺发育不良极早产儿的临床试验结果，显示接受间充质干细胞移植治疗的患儿病情明显明显减轻，炎症水平得以降低，并且无相关副作用。
干细胞治疗早衰症
早衰症是一直遗传类疾病，患者往往从幼童时期就以比正常人快5-10倍的速度衰老，不仅样貌很快像老人，各个器官也很快衰竭，极少孩子能够活到成年。
2016年，北医三院治疗一名14岁早衰症患者，利用患者健康弟弟的胎盘干细胞进行移植治疗，结果显示，接受胎盘干细胞移植治疗小患者在视力、听力、肝功能等多项生理指标上得到明显好转。这个案例同时也显示出干细胞逆转人体衰老的潜力。
干细胞治疗小儿脑性瘫痪
小儿脑性瘫痪又称小儿大脑性瘫痪，俗称脑瘫。是指从出生后一个月内脑发育尚未成熟阶段，由于非进行性脑损伤所致的以姿势异常和中枢性运动功能障碍为主的综合征，是小儿时期常见的中枢神经障碍综合征，病变部位在脑，累及四肢。
根据文献报道，2011年，在我国研究者对自体间充质干细胞移植治疗重度脑性瘫痪儿童的临床疗效观察研究中，50例重症脑性瘫痪患儿接受了间充质干细胞移植，并在移植前、后6个月进行自身对照，主要是比较患儿粗大运动和综合功能的进步程度。结果显示50例患儿自体间充质干细胞培养均成功，移植后6例患儿在手术后3到5 天就出现显著临床改善，大部分患儿在移植后3个月左右运动能力进步。
由此可知，自体间充质干细胞移植对康复治疗效果不佳的重症脑瘫患儿有明显临床改善作用，并且能够有效促进患儿各功能区的发育。
2012年，我国研究团队分析了围产组织间充质干细胞治疗小儿脑瘫患者的效果。该项目经过常规检查后最终筛选出20例符合要求的患者，对其进行每周1次，共4次为1个疗程的围产组织间充质干细胞治疗。治疗方式为局麻下行腰椎穿刺蛛网膜下腔注入围产组织间充质干细胞，并且随访6个月。结果显示，经过治疗后，患儿的自理能力、转移、行走都有所改善
干细胞治疗儿童急性呼吸窘迫综合症
新生儿急性呼吸窘迫综合症能会导致脑部缺氧缺血，从而引起脑部生长发育不良，会严重影响孩子的智力发育。
2017年，国内团队探究了围产组织间充质干细胞治疗儿童急性呼吸窘迫综合症病人的安全性。这项研究纳入了一例入住重症监护病房并符合入选标准的儿童急性呼吸窘迫综合症患儿，患儿入院后在纠正基础疾病的基础上，接受了围产组织间充质干细胞一次性输注。整个研究观察了患儿移植前后的临床症状体征。在连续观察的19个月里，未发现移植物抗宿主病及肿瘤的发生，患儿的生长发育也未受到影响。
由此可知，围产组织间充质干细胞移植对这例创伤性儿童急性呼吸窘迫综合症的治疗是安全的，同时也需要扩大研究加以证实。
干细胞治疗儿童重型免疫性血小板减少症
原发性免疫性血小板减少症既往被称为“特发性血小板减少性紫癜”，是儿童最为常见的出血性疾病。
2014年，我国学者发布了围产组织间充质干细胞输注治疗儿童重型免疫性血小板减少症的临床疗效结果。这项研究共纳入3例患儿，发病年龄为3个月至4岁，并给予2至3次（1次/周）静脉输注围产组织间充质干细胞，输注后密切监测患儿的血象及肝肾功能等各项指标，并开展15-45个月的随访。结果显示，3例患儿在输注细胞后渐显效，且无明显不良反应。
因此，围产组织间充质干细胞对儿童重型免疫性血小板减少症有一定的疗效，能提高儿童的生活质量。
干细胞治疗迟发性出血性膀胱炎
除此以外，间充质干细胞还被用来治疗儿童异基因造血干细胞移植后难治性迟发性出血性膀胱炎。2018年，中山大学孙逸仙纪念医院回顾性分析了30例儿童异基因造血干细胞移植后难治性迟发性出血性膀胱炎患儿的临床资料，其中7例接受间充质干细胞治疗，每周1次，直至血尿、尿痛症状改善后停用。
整个过程对患儿进行每日体格检查，定期行相关辅助检查，密切观察间充质干细胞治疗后有无不良反应发生，并对其中2例患儿动态监测了间充质干细胞治疗前、后多种细胞因子水平。结果显示，接受间充质干细胞输注的7例患儿迟发性出血性膀胱炎痊愈，且均无发热、皮疹、栓塞等不良反应。
干细胞治疗血液系统疾病
近年来脐带血造血干细胞对儿童血液系统疾病的治疗已经得到了广泛认可。目前全球范围内的脐带血应用案例已达5万余份，我国脐带血应用的案例也达到1.2万余份。
1988年，5岁的美国男孩马特.法罗身患范可尼贫血，移植专家使用他刚出生的妹妹的脐带血为他做了移植。移植后，法罗情况稳定，没有出现排异反应，也成为世界上接受脐带血造血干细胞移植并获得成功的第一人。自此之后，马特.法罗的一举一动都备受瞩目。而他，也没有辜负众望，身体越来越强壮，已经娶妻生子，过上了幸福美满的生活。
目前，在世界范围内脐带血造血干细胞已经应用于80多种疾病的治疗，根据国家卫健委公布的《脐带血造血干细胞治疗技术管理规范》中提到，脐带血可用于治疗白血病、重症再生障碍性贫血、地中海贫血等血液系统疾病，除此之外还可以治疗骨髓增生异常综合征、恶性淋巴瘤、重症免疫缺陷病、骨髓衰竭等疾病。
展望
通过全球各个机构的不懈探索，干细胞对儿童疾病的治疗应用领域越来越广泛，除了今天我们介绍的几个领域，干细胞还在脊髓性肌萎缩、自闭症、糖尿病、成骨发育不全、先天性新陈代谢缺陷等等多个方向上都获得了较快进展。随着干细胞技术的快速发展，相信干细胞对于孩子们的守护，会越来越好。
