帕金森!干细胞疗法改变了他的命运!
来源: 日期:2020-09-17
参与干细胞临床研究的帕金森患者凯文.威克斯近期向改变他命运的神经外科医生公开表达了感谢。
63岁以前,房地产巨头凯文.威克斯身体状况良好。锻炼身体、健康饮食、远离吸烟,这都是他坚持多年的良好习惯。然而,在结束为期一周的自行车旅行回到澳大利亚后,他开始出现了帕金森的症状。2013年10月24日,他被神经科医生确诊为早发性帕金森氏病。
帕金森是一种神经退行性疾病,与大脑中产生多巴胺的神经元死亡相关。对于任何对田径运动感兴趣的人来说,没有什么事情比患上帕金森更糟糕了。与其他疾病不同,帕金森的发展并不是一条直线,因而很难确切地指出疾病将如何发展。全球约有700万至1000万人受帕金森的影响,其中包括国际巨星迈克尔.福克斯和拳王阿里等名人。
然而,对于凯文而言,确诊的消息并没有阻止他探索“开箱即用”的干预方案。2016年12月,他成为了全球首批接受干细胞注射相关研究性脑部手术的患者之一。这是一项前所未有的研究,由皇家墨尔本医院神经外科小组实施,涉及到将3000万个神经干细胞植入到大脑的14个不同位置中。
接受干细胞干预后,凯文成功地维持原有的积极生活方式,并利用他的骑行能力提高了人们对这种干预的认识。2017年夏天,这位67岁老人参加了从南澳大利亚到昆士兰超过1400英里的赛程,他为帕金森患者筹集资金,希望能够为帕金森患者制定一个骑行计划。
凯文参与的临床研究采用的在研干细胞产品为 ISC-hpNSC。这并不是首次出现在大众面前的产品,早先就有多家媒体报道了该疗法的临床试验进展。ISC-hpNSC 细胞是从人类孤雌生殖干细胞中分化并且高度提纯的神经干细胞,由美国国际干细胞公司(ISCO)开发。
2017年11月13日,ISC-hpNSC的I期临床试验结果公布,所有接受干预的第一批患者在安全性上都达到了试验的主要终点。这是一项剂量递增、开放标签、单中心、无对照组的试验,主要目的是评估3000万至7000万个神经干细胞注射的安全性和初步疗效,共有12名中度至重度帕金森患者接受颅内移植干细胞。移植后,研究团队对所有患者进行为期12个月的监测,并在指定时间间隔评估干预的安全性和干细胞的生物活性。
2017年11月底,皇家墨尔本医院的神经外科团队又成功地为1例帕金森患者注射 ISC-hpNSC,并且无手术并发症。
凯文的成功故事还在不断展开,ISCO首席科学官兼美国神经病学学会成员拉塞尔.克恩表示,他们正在竭尽全力用临床研究来推动干细胞干预的发展,以改善数百万帕金森患者的生活质量,他们将公布更多的临床研究结果,并尽快将这种技术提供给公众。
改变凯文命运的干细胞
近年来,干细胞干预帕金森的临床试验越来越多地给人类带来喜讯,其中不乏一些在国内开展的项目,例如,通过我国卫计委备案的项目 《人胚胎干细胞来源的神经前体细胞干预帕金森病》已于2017年正式启动,这是全球首批基于配型开展的多能干细胞分化细胞临床移植研究项目,由郑州大学第一附属医院开展,在clinicaltrials.gov网站上的登记编号为NCT03119636。
从胚胎干细胞到诱导多能干细胞,科学家们正在尝试多种途径来提高帕金森患者的生活干预。日本京都大学的高桥淳尝试利用诱导性多能干细胞干预患类似于帕金森病的猴子, 并成功抑制患病猴子的临床症状长达两年。目前, 这种技术正准备在人类身上试用。
干细胞干预帕金森的临床研究在不断开展,相信未来会有更多类似于凯文的成功案例被公众所知!