干细胞具有自我更新和多向分化的潜能，是神经再生和修复的理想细胞来源。大量研究实验证明干细胞疗法的可行性和安全性，可能成为解决神经系统疾病的重要手段之一。
早期，由中山大学孙逸仙纪念医院以及中山大学附属第七医院等单位组成的科研团队在国际干细胞学术期刊“StemCell International”发表了新成果，提供证据证明了间充质干细胞具有潜力治疗神经系统疾病。
间充质干细胞已经成为再生医学中最常用的成体干细胞。临床前研究表明，间充质干细胞疗法是神经系统疾病潜在的治疗方法。
这项研究评估了神经系统疾病患者鞘内注射异基因间充质干细胞的安全性和有效性。鞘内注射具有独特的特征，能够使干细胞直接迁移到中枢神经系统疾病患者的病变部位。
这是一项开放标签的临床研究，2014年12月至2018年3月期间，共评估了14种疾病37例患者，其中脑梗塞12例，创伤性脑损伤1例，脑出血1例，老年痴呆症2例，运动神经元疾病5例，脊髓损伤4例，脊髓炎3例，脊髓小脑性共济失调2例，多系统萎缩症2例，急性播散性脑脊髓炎1例，脑病综合征1例，遗传性痉挛性截瘫1例，多发性硬化症1例，热射病1例。
部分研究已在注册在中国临床试验注册中心（注册号：ChiCTR-INR-16008908），项目名称为《同种异体骨髓间充质干细胞治疗重型脑梗死患者的随机对照研究》。
在这项临床研究中，符合条件的患者接受基线评估，并鞘内注射同种异体骨髓间充质干细胞，剂量为100万细胞/千克，连续4次治疗，每次治疗间隔一周。4次输注后，患者接受了至少6个月的随访。
依据临床试验数据，科研人员认为，重复鞘内注射同种异体骨髓间充质干细胞治疗神经系统疾病是安全可行的，具有广阔的应用前景。
以下为部分神经系统疾病干细胞治疗案例：
1、干细胞治疗帕金森病
对8名帕金森受试者进行干细胞移植，随访1个月，采用帕金森病统一评分量表（UPDRS）对神经功能进行评定。结果发现，UPDRS分值均有所下降（分值越低表示神经功能缺损越轻）平均分数从（89.38±330.92）分降至（75.63±27.07）分，主要集中在肌强直和震颤的改善，说明干细胞疗法具有良好的改善功能。
季等人对 38 例帕金森受试者进行鞘内注射干细胞，随访1个月，UPDRS分值如下图所示，所有受试者运动症状得到不同程度缓解，精神、行为、情绪的评估分值有所下降，说明非运动症状也得到改善。
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2、干细胞治疗急性脊髓损伤
2021年2月，耶鲁大学和日本札幌医科大学的研究者共同发布了一项研究成果。他们利用患者的干细胞修复脊髓损伤，在II期临床试验中，所有13位接受自身间充质干细胞静脉输注的患者六个月后神经功能均得到改善。超过一半患者的关键机能（如走路和用手）有了实质性改善。
该项试验证明了使用干细胞治疗这类患者的可行性、安全性和有效性，更为这部分患者带来了新希望。
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3、干细胞治疗脑中风后遗症
研究人员纳入56例缺血性脑卒中患者作为试验对象，其中28例患者进行间充质干细胞移植；另外28例则采用常规疗法作为对照组。干细胞疗法1个月后对2组患者NIHSS评分、ADL评级进行临床评价。
研究结果：2组脑卒中标准（NIHSS）评分、日常生活质量评定（ADL）分级较移植前均有改善，且移植组改善明显优于对照组。干细胞疗法组患者的后遗症状改善，生活质量提高。
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4、干细胞治疗视神经脊髓炎 NMOSD
中国天津医科大学总医院开展的单臂试验已发表研究结果，该研究共入组15例NMOSD患者，使用自体骨髓来源的干细胞进行静脉输注治疗，随访2年的结果显示患者的年复发率下降且EDSS评分改善，87%的患者在接受干细胞移植后2年内无复发。
医学研究人员对11例患者采用单次静脉输注方式进行MSCs移植，此方法易于操作、安全性强，是目前移植治疗NMOSD的主要手段。移植过程无一例发生细胞液渗漏和不良反应，１年随访均达到预期效果，尚无复发病例。
上海交通大学医学院附属仁济医院开展的大规模多中心随机对照研究（科技部国家重点研发计划），拟招募430例NMODS患者，使用脐带来源的干细胞，采用静脉输注干细胞的治疗方式（1次 /3个月，共4次），首要终点指标为复发时间，次要终点指标包括EDSS评分和影像学显示的病灶数量等。
5、干细胞与亨廷顿舞蹈病 HD
Levi等对５例HD患者进行了脑内移植胎儿神经干细 胞的临床试验，结果发现3例患者运动和认知能力在移植后2年内均得到改善，但在随后的4～6年内疗效逐渐减退甚至消失。尽管如此，该研究首次证明了干细胞移植治疗HD的可能性。
6、干细胞治疗渐冻症ALS
移植后肌电图呈现改变，复合肌肉动作电位波幅好转，F波引出率增加，主要是第3个月以后改善明显，移植前与移植后6个月比较复合肌肉动作电位波幅改善最为显著，F波出波率表现类似，见表2。
干细胞移植过程中，有3例出现骨痛(胸骨、骶尾骨)，1例出现发热(低热，< 38 ℃)，5例无明显不良反应，未见不能耐受者。移植后，4例出现一过性发热(体温37.4~38 ℃)，持续24~36 h，未接受特殊处理，自行恢复。
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7、干细胞治疗小脑共济失调 SCA
一项国内研究采用UC-MSC静脉滴注联合鞘内注射治疗橄榄桥脑小脑萎缩（以小脑共济失调为主要临床表现）患者25例，接受UC-MSC治疗１次（共1*108个MSC）,１月后复诊，部分患者（52%，13/25）运动性共济失调、书写困难、吞咽困难、构音障碍等临床症状有较明显好转，日常生活能力得到一定改善，生活质量有一定程度提高。
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1月、3月复诊时的ICARS评分、UMSARS评分均大幅度下降，Barthel指数显著上升。该治疗能一定程度地改善患者的临床症状，提高患者生活质量，并延缓病情进展，未见严重不良反应。
未来展望
干细胞治疗的临床应用为很多不可治愈的神经性疾病带来新的方法。除了细胞替代之外，干细胞通过免疫调节、营养作用、神经保护或血管发生的刺激都有一定的临床应用价值。干细胞在改善患者症状和生活质量方面具有巨大潜力，弥补了传统医学没有提供有效治疗的不足。
