引言:两会声音,呼吁加强细胞与基因治疗产业布局和政策支持,推动国内研发领跑全球。原创科研成果获国际认可,中国有望在这一前沿医学领域实现重大突破。
细胞和基因治疗是近年来国际医学前沿重点发展领域。正值全国两会召开之际,全国政协委员丁列明表示,从支持产业发展层面加强布局规划和政策供给,鼓励开放竞争、高质量发展。
“健康中国2030”规划纲要,“十三五”“十四五”战略性新兴产业发展规划和生物经济发展规划等,都明确提出发展干细胞、再生医学、CAR-T等生物治疗产品,但这些政策要求都是战略指导性的,没有具体配套实施细则。其他发布的指导原则等,更多侧重于健全标准体系、完善临床应用技术规范和加强安全性评价,缺少支持产业发展层面的规划布局和政策供给。
丁列明强调,当下,中国在细胞和基因治疗药物研发方面几乎与国际同步,处在同一条起跑线上,有机会成为“领跑者”。建议加强产业政策供给,引导国内资金投资,同时坚持科学无国界,深化国际合作,在不违反人类遗传资源相关管理要求前提下,尽可能放开限制,允许外资在中国CGT领域投资布局,有助于国内企业与全球同行同步竞争发展,加速产业链供应链资金链人才链融合,也有利于解决跟风投机、缺乏创造力、低水平重复等问题。
聚焦关键领域重点环节,大力支持转化研究和临床应用。我国细胞和基因治疗药物研发蓬勃发展,在一些领域取得了重大成果,走在全球前列。例如北京大学邓宏魁教授研究团队利用化学小分子诱导方法,建立了一种安全、简单、易于调控和标准化的人多能干细胞制备技术。该研究成果在国际上首次报道,于2022年4月发表于顶尖学术期刊《自然》杂志,目前正在进一步开展化学诱导人多能干细胞分化的胰岛细胞治疗I型糖尿病早期临床研究,显现非常好的临床效果及应用前景。
丁列明建议对这样具有原创性、核心竞争力的科研项目和科研团队给予大力支持,在底层技术上帮助解决“卡脖子”问题,加快建立中国自主技术开发的临床级别人诱导性多能干细胞库,早日摆脱对海外技术的依赖。同时,在临床转化上务求科学高效,允许临床研究中验证了有效性和安全性的干细胞治疗方案,在研究医院先行先试,取得进展后大范围推广,促进重大疾病治疗;整合国产生物试剂耗材,降低转化成本。在人才培养上,药监部门和科研主体密切合作,共同培养细胞和基因治疗药物从研发到转化的各类人才,留住人才并强化人才支撑,加快实现高水平科技自立自强。
坚守品质,助力国人健康百龄
作为干细胞技术企业,河北百龄细胞生物科技有限公司拥有由河北正定自贸区三大部门联合批复的组织细胞库和干细胞制备临床应用研究中心,专注于人体免疫细胞及干细胞的存储、细胞健康管理、慢性病调理、亚健康管理、抗衰老技术研发与临床应用事业。目前,百龄细胞在正定自贸区建立了区域组织细胞库、区域细胞制备中心、区域细胞临床应用和研究中心、区域门诊诊疗中心,形成了“一库三中心”的战略布局,在国内外干细胞干预渐冻人、儿童脑瘫、自闭症、帕金森、老年痴呆、糖尿病、糖尿病并发症、多发性浆细胞肉芽肿、肝腹水、早中期肝硬化、肺结节、肺纤维、哮喘等方面拥有领先技术。
细胞和基因治疗作为国际医学前沿领域,在国内也取得了显著进展。为了推动该领域的持续发展,我们需要加强与国际接轨,提升审评审批效率,同时加强产业布局规划和政策供给,鼓励开放竞争和高质量发展。聚焦关键领域和重点环节,大力支持转化研究和临床应用,培养人才并强化人才支撑,是实现高水平科技自立自强的关键。相信在各方的共同努力下,我国细胞和基因治疗领域必将迎来更加美好的明天。
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