2025年的美国，干细胞疗法以惊艳之姿登场：Mesoblast公司推出的Ryoncil®（remestemcel-L），成为美国首款获FDA批准的间充质干细胞（MSC）药物，专治儿童严重急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）。2025年2月26日，这款干细胞药品定价正式公布：
单次输注：19.4 万美元（批发采购成本，和体重无关）约合人民币155万元
完整疗程：155.2 万美元，约合人民币1115万元（一个疗程8次，4周内完成，输注间隔至少3天。）
禁忌症：已知对二甲基亚砜(DMSO)或猪蛋白和牛蛋白过敏者。
不良反应：最常见的非实验室不良反应（发生率≥20％）有：病毒感染性疾病、细菌感染性疾病、病原体不明的感染性疾病、发热、出血、水肿、腹痛和高血压等。
这一价格远超CAR-T细胞疗法，成为全球最昂贵的细胞疗法之一，令人瞠目的“天价”立刻引发全球热议。也让我们不禁将目光投向干细胞疗法的价格体系与市场格局，尤其是中国首款干细胞上市产品的相关情况，定价策略更成为关注焦点。
01、研发成本高昂：
Ryoncil历经近30年研发，遭遇多次临床试验失败和FDA驳回，累计投入超10亿美元；原代细胞培养的质控成本占总生产成本的65%，且需建立跨洲冷链运输体系，进一步推高生产成本。这种“高投入、高风险”的研发模式，迫使企业通过高定价回收成本。
02、罕见病市场逻辑：
Ryoncil的适应症为类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD），美国年发病率仅约8600例，属于典型的“超罕见病”。通过“以价换量”平衡收益与可及性，高定价覆盖研发成本。
03、市场独占性：
Ryoncil作为美国首个获批上市的通用型MSC疗法，享有7年市场独占期，短期内无竞品威胁。
04、美国支付体系：
美国医疗体系的高支付能力为高价药提供土壤。医疗支出占GDP的10.71%，商业保险覆盖率超91%，患者自付比例较低。此外，Ryoncil的定价基于健康经济学模型：未治疗患者的12个月死亡成本高，而使用该疗法可节省45%综合成本。
目前全球范围内, 世界各地的监管机构批准的MSC疗法共包含15项。这些监管机构包括：欧洲药品管理局 (EMA)、美国食品药品管理局 (FDA)、韩国食品药品安全部 (MFDS)、印度药品监管总局 (DCGI)、澳大利亚治疗用品管理局 (TGA) 、日本药品和医疗器械管理局 (PMDA)和中国国家药品监督管理局（NMPA）等。
这些产品中有11种来自亚洲。韩国包揽了其中5项：Queencell、 Cellgram-AMI、Cupistem、Cartistem 和 Neuronata-R。剩下的六种产品中，三种来自日本，一种来自印度，一种来自伊朗，另一种来自中国。在上市的间充质干细胞药物中，最贵的无疑是Ryoncil，一针定价近20万美元。排在后几位的是Prochymal（20万美元/疗程），Stemirac（13.5万美元）和Temcell（12.3万~18.5万美元）。
最便宜的Stempeucel（2200美元）在印度获得的是有限营销许可，因此价格受到限制。获得批准上市，无疑是每一个新药研发者翘首以盼的终点。但要获得市场认可，更关键的因素或许还是药物的效价比，以及能否被纳入保险报销。上述药品中，销售情况最好的Temcell就享受了纳入健保给付带来的好处。为了促进再生医疗发展，日本的再生医疗产品上市后将可纳入健保给付。Temcell一剂价格为868,680日元，系列疗程约1390万日元。由于健保辅助，患者只承担10-30%。
在谈到中国的干细胞新药时，我们不得不提到铂生卓越公司。该公司已获得批准的干细胞药物，针对的是与Ryoncil®相似的疾病——急性移植物抗宿主病（GVHD）。这款药物是我国首个获批的干细胞新药，它也被视为中国干细胞疗法的重要里程碑。
那么，这款药物的定价会如何呢？
我们可以通过以下几个因素来推测铂生卓越公司干细胞药物的定价：
从美国干细胞药物的定价来看，如果铂生卓越的GVHD药物也遵循类似的定价策略，那么每次治疗的价格可能会定在10万元到20万元人民币之间，甚至可能会更高。
不过据行业内人士透露，艾米迈托赛的定价方案正在与医保部门磋商，单次治疗或定在12-15万元，完整疗程（通常需3-4次）总价约40-60万元，仅为美国价格的4%-5%。此外，企业计划推出“疗效分期付款”模式，即患者先支付基础费用，治疗无效可申请部分退款。
Ryoncil的“天价”是研发成本、市场策略与支付体系共同作用的结果，但其引发的伦理争议与支付压力亦不容忽视。中国干细胞药物需直面“救命药”的民生属性。参考PD-1抗癌药的降价路径，艾米迈托赛可能采取初期定价或高于成本价50%，但随着产能扩大逐步下调。若该模式验证成功，中国或将成为全球干细胞药物的“价值定价标杆”，推动行业从“天价孤岛”走向普惠医疗。
