脐带血的价值
来源: 日期:2019-05-06
获得性再生障碍性贫血是一类后天获得因素导致的骨髓衰竭,其临床表现是贫血,出血和感染,若不治疗,重型患者将在短期内死亡。其诊断需排除其他引起全血细胞减少的良性及恶性疾病以及先天因素导致的骨髓衰竭综合征。
再障的发生机制未完全明确,可能的机制有理化因素导致的干细胞质和量的异常(种子学说),造血基质的异常(土壤学说)以及自身免疫异常攻击正常造血组织(虫子学说)而导致骨髓衰竭。目前治疗重型再生障碍性贫血的主要手段是联合免疫抑制剂(IST)和异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)。
HSCT 和 IST 各有优缺点,IST 的优点是不用配型,没有移植物抗宿主病(GVHD),早期死亡率低,但起效慢,疗效不彻底,复发以及克隆样变比例较高。HSCT 的优点是造血恢复快,恢复彻底,复发率及克隆样变率低,但受 HLA 配型限制,早期死亡率相对较高,晚期慢性 GVHD 可能影响生活质量。因此结合年龄,供者配型以及考虑到早期死亡率及远期生活质量,最新 2017 年再障中国诊疗专家共识建议:35 岁以下患者,如果有同胞全相合供者,且身体状况尚好,首选移植,否则首选 IST,如果 IST 治疗失败,再行替代供者类型的移植。
同卵双胞胎为供者的同基因移植(Syn-HSCT),不仅造血恢复快,,而且供受者之间没有基因差异,不会产生 GVHD,早期死亡率较 allo-HSCT 低且远期生活质量好,治疗重型再障的长期生存可高达 90% 以上,因此最新英国血液学标准委员会(BCSH)指南推荐,无论患者年龄只要有同卵双胞胎供者,均首选 Syn-HSCT[2]。
而自体脐带血移植和 Syn-HSCT 的原理相同,具有 syn-HSCT 恢复造血迅速且没有 GVHD 的优点,即可以降低早期死亡率又可以保证晚期生活质量,是所有治疗措施中生存率最高且生活质量最好的。不是每个人都有同卵双胞胎,但是每个人都有自己的脐带血。